RNA plays a vital role in how our genes are expressed and how diseases develop. Yet, because RNA molecules constantly change ...

基因编辑技术正在重塑精准医疗的未来。与永久性的DNA编辑不同，RNA 编辑仅在转录本层面产生可逆修饰，因此被视为更安全的遗传疾病潜在治疗策略。然而，现有的C-to-U RNA编辑系统一直面临着效率低下、序列偏好性强（主要限于 UC ...

引言DNA通常被誉为“生命蓝图”的总导演，而蛋白质则是那些在舞台上执行各种复杂任务的明星演员。那么，RNA（核糖核酸）是什么角色？在很长一段时间里，它被看作是连接两者的谦卑信使。然而，这个观念早已过时。我们现在知道，RNA不仅传递信息，它本身就是一位 ...

RNA转录本的空间分布信息对于揭示细胞及亚细胞水平的生物学互作至关重要。然而，目前高分辨率的成像方法在空间组学研究中仍面临诸多挑战：常规荧光显微镜受通道限制，通常最多仅能同时检测不超过五种标记；基于多轮流体反应的洗脱-再标记荧光原位杂交或原位测序等方 ...

Neurodegenerative diseases, such as Alzheimer's disease and dementia, are medical conditions that entail the progressive loss ...

与传统农药不同，RNA农药通过设计双链RNA分子，“关闭”病虫草害的关键基因，从而抑制其生长和繁殖。这种新型农药无毒、环保、精准，对人类健康和生态环境几乎没有负面影响，为食品安全保驾护航，被誉为农药史上的“第三次革命”。未来10年，RNA生物农药有望在全球取得爆发式发展。

在病毒的世界里， 狂犬病病毒堪称“简约大师”，其仅携带制造五种蛋白质的遗传指令，却能在感染细胞后掌控全局。 相比之下，一个人体细胞能生产约两万种蛋白质，这种悬殊的力量对比，使得病毒如何“用如此少的资源做如此多的事情”成为科学界长期探索的谜题。研究者Greg Moseley教授指出， ...

剑桥 - Korro Bio, Inc. (NASDAQ:KRRO) 周三宣布，其主要药物候选KRRO-110在甲型-1抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)患者中产生了功能性蛋白，但单次给药后未能达到预期蛋白水平。根据 InvestingPro 数据，这家目前市值为2.9544亿美元的临床阶段生物技术公司的股价波动仍然相当剧烈，贝塔系数为2.21。

该研究揭示异常RNA剪接可作为多发性骨髓瘤的可靶向脆弱性，通过使用RBM39降解剂Indisulam，证实调节RNA剪接因子可能为难治性患者提供潜在治疗策略。

基因疗法AMT-130在亨廷顿病临床试验中显示显著效果，通过AAV载体递送mir-451抑制HTT蛋白表达，早期患者疾病进展速度较对照组减缓75%。 总部位于阿姆斯特丹的Uniqure公司宣布，在一项针对亨廷顿病（HD）的基因治疗研究中，该研究已达到 1/2期试验 ...